干细胞二型糖尿病模型

       二型糖尿病（T2D）具有多基因致病的遗传风险，2017年Cell上一项研究显示来自麻省理工学院、哈佛大学以及麻省总医院的研究人员从9000多名拉美裔人的DNA样品中发现了T2D的遗传相关基因——SLC16A11（solute carrier family 16 member 11 ）。该基因中的一些变异降低SLC16A11在肝脏中的表达。另外一些突变破坏了SLC16A11与基础免疫球蛋白（BSG）之间的相互作用，阻止BSG蛋白发挥转运体的作用，从而影响脂肪在肝脏中的代谢。

       携带该基因变异的人群患上糖尿病的风险比正常人高出了25%；从父母双方继承了该基因突变的子女发生糖尿病的风险高达50%。对于祖先是本土美洲人的人群来说，50%的人都携带着该种基因突变，东亚人种中有20%的人携带这种基因突变。

       观梓在人多能干细胞1016（ DiPS 1016 SevA ）细胞株中，利用新型基因编辑技术，将SLC16A11基因实现完全敲除，建立的SLC16A11(-/-)1016单克隆细胞株可以模拟该基因在人体中的自然突变，实现在人细胞中对该基因功能进行深入研究，并能在此模型中对适应症有效化合物进行筛选及毒性测试。  

杭州观梓由来自世界顶尖研究机构（哈佛、中国科学院）的科学家与资深行业精英联合创办，聚集了一批分子生物学、营养学及生物信息学领域具有研发和丰富市场经验的高端复合型人才，利用多年积累的干细胞药物研发的经验和成熟的分子生物学实验平台，依托先进的干细胞分化及基因编辑技术，助力基础科研及临床科研转化应用。
公司面向科研机构、企业，提供多层次的外包服务，在细胞、动物水平上结合基因测序、系统生物学分析方法，实现安全、高效、定向地对单基因位点或特定基因组位点进行编辑、修饰，服务于食品毒性及药物筛选与新药开发，突破临床前研究瓶颈，降低临床研究风险。