JAX直播预告：如何选择神经肌肉疾病模型小鼠？

 
 
神经元的变性或者肌肉功能障碍则会导致神经肌肉类疾病，为患者带去巨大痛苦。如肌萎缩侧索硬化症（ALS）、脊髓性肌萎缩症（SMA）和杜氏肌营养不良症（DMD）。
 
这类疾病都属于罕见病，仍面临着治疗手段缺乏，或者是药物价格高昂的问题。
 
 
罕见病药物开发所面临的问题，主要源于患者地理分布散落、临床样本稀缺、研发周期长（13~15年）、费用高(20～30亿美元) 、成功率低(10%) 、收益甚微等客观因素[1]。

不过近年来不少药物的研发已经有不错的进展，截止目前，全球已经批准了三款SMA的治疗药物，其中渤健的诺西那生钠断崖式降价纳入医保，大大减轻了患者的治疗负担。我们相信随着生物医学的飞速发展，以SMA为代表的这类神经肌肉疾病，不仅能被治愈，而且治疗风险会更低、治疗方式会更简单、价格也会更让人接受——这个过程无疑依赖于更加精准的、更有针对性的药物研发。
 
 
准确、可靠的小鼠模型对于药物临床前研究至关重要。由于难以建立体外检测方法，同时患病人群较小，小鼠模型成为了神经肌肉类疾病机制研究及药物开发的重要资源。而如何根据研究目的选择合适的小鼠模型，并确定合适的分析方法，则是研发人员需要不断思考的问题。
 
   
4月28日，下午14:00-15:00，杰克森艾特生物科技（北京）有限公司技术策略经理杨杰凌博士将为大家带来【小鼠模型助力神经肌肉疾病临床前研究】的线上直播讲座，向大家介绍神经肌肉类疾病研究的小鼠模型以及相关资源，一同探讨神经肌肉疾病临床前研究中的那些事！
    
课程主要内容
① 神经肌肉类疾病简介
② 相关小鼠模型比较及资源
    (ALS, SMA, DMD)
③ JAX神经肌肉研究平台
 
主讲嘉宾

杨杰凌 博士
杰克森艾特生物科技（北京）有限公司
技术策略经理

杨博士于北京生命科学研究所（NIBS）取得博士学位并开展博士后工作，从事天然免疫及细胞焦亡相关研究近10年，其间在国际知名期刊发表多篇论文，在生命科学领域具有深厚的专业科学技术背景和丰富的客户应用支持经验。
  
  

---

 
 
JAX收录了大量神经肌肉类疾病的小鼠模型，包括不同类型的SMA模型，大于100种渐冻症（ALS）模型，杜氏肌营养不良（DMD）模型等。
 
同时，JAX 还拥有神经肌肉类疾病研究平台，积累了丰富的对外项目合作经验，可以为研发人员提供临床前药效服务。
 
 
参考文献
[1]任淑月,孙岚,杜冠华.重定位策略在罕见病治疗药物中的应用研究进展[J].江苏大学学报(医学版),2021,31(01):17-22.